يسمح العلاج الجيني الجديد المرخّص في إتاحة الوصول إلى خيارات علاجية متقدّمة تُحدث فرقاً حقيقياً في حياة الأطفال والبالغين المصابين بمرض ضمور العضلات الشوكي في إنجاز طبي بارز، نجح مستشفى "ميدكير" للنساء والأطفال (Medcare Women & Children Hospital)، في استخدام علاج جيني رائد يُعطى عبر الحقن داخل السائل النخاعي لمرض ضمور العضلات الشوكي (SMA) لعلاج الطفل التركي هولوس، البالغ من العمر ثلاث سنوات. يُمثّل هذا الإنجاز خطوة فارقة تضع "ميدكير" (Medcare) في صفوف أوائل مقدمي الرعاية الصحية الخاصة على مستوى العالم القادرين على تقديم هذا العلاج المبتكر للمرضى الدوليين الأكبر سناً المصابين بهذا المرض، متجاوزين القيود التقليدية السابقة المتعلقة بالعمر والوزن، والتي كانت تشكل عائقاً كبيراً أمام حصول العديد من المرضى على العلاج الجيني لهذا الاضطراب العصبي العضلي النادر. يعدّ ضمور العضلات الشوكي (SMA) اضطراباً عصبياً وراثياً نادراً يصيب الأعصال والعضلات ويؤدي إلى ضعف تدريجي في العضلات المسؤولة عن الحركة والتنفس. يسمح هذا العلاج الجديد المرخص، والذي يُعطى لمرة واحدة، باستهداف السبب الجيني الأساسي للمرض عبر توصيل نسخة وظيفية فعالة من جين SMN1. بالنسبة للطفل هولوس، الذي كانت حياته اليومية تعتمد سابقاً على جلسات مكثّفة من العلاج الطبيعي والعلاج المائي (الهيدروثيرابي)، شكّل الإجراء الطبي الذي خضع له في مستشفى "ميدكير" (Medcare) بديلاً واعداً عن الحقن الدورية التي كان يحتاجها مدى الحياة. وأعرب والده مصطفى عن سعادته بهذه التجربة، مشيراً إلى أن هذا العلاج يعيد الأمل في تحقيق استقلالية أكبر وجودة حياة أفضل لإبنه، رغم سنوات طويلة من التأهيل المكثّف. وفي تعليقها على هذا الأمر، قالت الدكتورة شانيلا لايجو، الرئيسة التنفيذية لمجموعة مستشفيات ومراكز "ميدكير" الطبية (Medcare): "يعدّ هذا الإنجاز لحظة فارقة في مسيرة علاج المرضى المصابين بضمور العضلات الشوكي في المنطقة. إذ أصبح بإمكان العائلات التي تمّ إبلاعها سابقاً بأن أطفالها غير مؤهلين للحصول على العلاج الجيني، الوصول إلى علاج ثوري قادر على تحسين النتائج الوظيفية بشكل ملحوظ وملموس. يشكل هذا التقدم دليلاً على التزام ’ميدكير‘ الراسخ بتقديم رعاية شاملة للأطفال المصابين بالأمراض النادرة، بالاعتماد على فرق طبية متخصّصة عالية التأهيل وعلى بنية تحتية متطورة." ومنذ عام 2020، قامت مجموعة مستشفيات ومراكز "ميدكير" (Medcare) الطبية بعلاج أكثر من 180 طفلاً مصاباً بضمور العضلات الشوكي (SMA) باستخدام العلاج الجيني، واستقبلت عائلات توافدت إلى الإمارات العربية المتحدة من إيران وتركيا ونيبال ورومانيا وروسيا وكازاخستان وقيرغيزستان وأوكرانيا وبيلاروسيا ولبنان والهند وإثيوبيا. يساهم هذا الإنجاز بتعزيز الدور الاستراتيجي لدبي كمركز عالمي موثوق للسياحة العلاجية ورعاية الأطفال المصابين بالأمراض الجينية. من جانبه، قال الدكتور فيفيك موندادا، استشاري طب الأعصاب للأطفال: "أصبح هذا العلاج التحويلي المبتكر متاحاً وممكناً الآن للمرضى الذين تجاوزوا السن أو الوزن المسموح به. ويمثّل هذا الإنجاز نقلة نوعية في رعاية مرضى ضمور العضلات الشوكي، تنقل العلاج من مجرد وسيلة لإبقاء الرضع على قيد الحياة إلى أداة تتيح الحفاظ على الحركة والاستقلالية ووظائف الجهاز التنفسي لدى المرضى الأكبر سناً." يقدم مستشفى "ميدكير" (Medcare) رعاية متخصصة ومتكاملة للمرضى المصابين بضمور العضلات الشوكي (SMA) من خلال فريق متعدد التخصصات يضمّ خبراء في طب الأعصاب، وأمراض الرئة، وجراحة العظام، والتأهيل، والاستشارات الوراثية، والمتابعة طويلة الأمد للمرضى الدوليين. وتماشياً مع رؤية دولة الإمارات العربية المتحدة ، التي تهدف إلى ترسيخ مكانتها كوجهة عالمية رائدة للسياحة العلاجية، تواصل "ميدكير" (Medcare)، أحد أبرز مرافق مجموعة "أستر دي إم" للرعاية الصحية (Aster DM Healthcare)، الاستثمار في التقنيات المتقدمة، والوحدات الطبية المتخصصة، والكفاءات الطبية المتميّزة، لضمان تقديم رعاية صحية فعّالة وعالية الجودة لعلاج الحالات النادرة والمعقدة، بما في ذلك مرض ضمور العضلات الشوكي أو الضمور العضلي الشوكي (Spinal Muscular Atrophy).